靶点药讯03纵览全球药物靶点动态

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国内FGFR领头羊进入2期临床

近期，和黄中国医药科技有限公司（简称“和黄医药”）（纳斯达克/AIM：HCM）启动了一项HMPL-治疗晚期恶性间皮瘤患者的II期临床试验。HMPL-是一种靶向成纤维细胞生长因子受体（“FGFR”）的新型小分子抑制剂。FGFR是受体酪氨酸激酶的亚族之一。FGFR信号通路的激活是数个生物过程的关键。正常生理情况下，FGF/FGF信号通路参与胚胎发育（器官发生和形态发生）、组织修复、血管生成、神经内分泌和代谢平衡。HMPL?是一种新型、强效且高选择性的小分子成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1、2和3抑制剂。在临床前研究中，HMPL?较同类其他药物相比表现出更强的效力、更高的激酶选择性及更佳的安全性。该研究是一项单臂、多中心、开放标签的临床试验，旨在评估HMPL-在至少经过一线全身性治疗失败后的晚期恶性间皮瘤患者中的疗效、安全性和药代动力学特性。

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康宁杰瑞与辉瑞制药达成一项临床试验合作

3月27日，港股上市公司康宁杰瑞宣布全资附属公司江苏康宁杰瑞生物制药有限公司与辉瑞公司建立临床试验合作与供应协议，就针对人表皮生长因子受体2（“HER2”）的KN（一种基于Fc的异二聚体双特异性单克隆抗体（“BsAb”））联合辉瑞的产品Ibrance?（一种CDK4/6激酶抑制剂）的研究进行临床试验。该临床试验是一项处于1b期/2期，开放标签及多中心的研究，以评估KN联合Ibrance?对少数局部晚期不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者的有效性，安全性及耐药性。根据该协议，辉瑞同意就该临床试验向江苏康宁杰瑞提供Ibrance?，而江苏康宁杰瑞负责（其中包括）为该临床试验提供资金支持并开展该临床试验。康宁杰瑞相信，此次合作将对KN的研究开发及商业化产生积极影响，且该协议符合康宁杰瑞及其股东的整体利益。

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礼来和Sitryx达成8.8亿美元投资合作，开发自身免疫新药

3月31日，礼来制药公司表示已与英国Sitryx生物制药达成全球独家许可和研究合作，以开发用于自身免疫性疾病的药物，从而扩大其在免疫代谢领域的地位。根据协议条款，礼来公司将支付万美元的预付款，同时还将向Sitryx投资万美元，后者有资格获得高达8.2亿美元的开发里程碑付款。礼来公司免疫学副总裁AjayNirula表示：“调节免疫细胞的代谢是治疗自身免疫疾病的一种有前途的方法，我们期待与Sitryx合作，以提高其新的免疫代谢目标。”去年，礼来公司与ImmuNext进行了合作，研究了一种临床前靶标，该靶标可以促进针对调节免疫细胞代谢的自身免疫性疾病的新疗法的开发。

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天境生物生物药项目海外授权高达3.4亿美元

3月30日，天境生物今日宣布与KalbeFarmaTbk和Genexine，Inc.合资建立的KalbeGenexineBiologics（以下简称“KGBio”）建立战略合作伙伴关系。天境生物（纳斯达克股票代码：IMAB），一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于新型或高度差异化生物制剂的发现、开发和商业化，以治疗有重大医疗需求且尚未得到解决的疾病，尤其是癌症和自身免疫性疾病。根据协议条款，KGBio将获得两个天境生物自主研发的候选药物的商业化独家授权的优先谈判权，包括：TJD5，一款针对晚期实体瘤的高度差异化的抗CD73抗体，已进入一期临床阶段；和另一个有待双方商定的天境生物的候选药物。如果届时天境生物和KGBio对TJD5达成了最终的授权协议，天境生物将有权自KGBio获得最高达约3.4亿美元的总款项，其中包括预付款和在满足开发和商业化里程碑后可获得的后续款项。

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FDA紧急授权羟氯喹和氯喹使用

3月28日，美国食品药物监督管理局（FDA）发出紧急使用授权（EUA），用于在年紧急使用磷酸氯喹和硫酸羟氯喹口服制剂治疗新型冠状病毒疾病（COVID-19）由卫生保健提供者（HCP）根据本函授权范围（第II节）中所述的持照从业人员的有效处方进行管理。根据《联邦食品，药品和化妆品法》（美国法典第21卷bb-3）第条，授权的氯喹磷酸酯和羟氯喹硫酸盐仅限于从国家战略储备（SNS）供应给公共卫生部门的产品。

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罗氏旗下流感新药Xofluza颗粒剂提交FDA上市申请

3月26日，罗氏制药旗下Genentech宣布，美国食品药品管理局（FDA）已接受Xofluza?（baloxavirmarboxil）新药申请（NDA）和两项补充新药申请（sNDA）。FDA接受Xofluza的口服混悬剂单剂量颗粒剂（2mg/mL）新药NDA可能为儿童和吞咽困难的人提供更方便的选择。另外，该申请寻求Xofluza的批准用于治疗症状不超过48小时的其他健康的1岁至12岁以下儿童的急性单纯性流感。对于口服混悬液和目前可用的片剂制剂，FDA还接受了sNDA用于暴露后预防一岁及以上人群的流感。预计FDA将在年11月23日之前对这些批准做出决定。

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君实生物PD-1抗体和阿昔替尼组合疗法获得FDA颁发孤儿药资格

3月27日，君实生物宣布，公司产品PD-1抗体拓益（特瑞普利单抗）联合阿昔替尼（美国辉瑞公司产品）治疗黏膜黑色素瘤（“该联合用药”）获得美国食品药品监督机关（「美国药监局」）颁发孤儿药资格认定。年8月12日，特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗晚期黏膜型黑色素瘤的研究（NCT）结果发表于《临床肿瘤学杂志》，该研究显示特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗未接受过化疗的晚期黏膜黑色素瘤患者获得48.3％的受试者缓解率（ORR）及86.2％的疾病控制率（DCR），中位无进展生存期（mPFS）达7.5个月。

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首个BCMACAR-T：BMS/蓝鸟向FDA递交上市申请

3月31日，百时美施贵宝和Bluebird宣布向FDA递交BCMACAR-T疗法idecabtagenevicleucel的上市申请，用于治疗至少经过3种治疗方案的多发性骨髓瘤患者。此次上市申请基于KarmmaII期临床研究的数据，年12月ASH会议上Bluebird公开了该研究的临床数据。所有接受治疗的患者均接受了至少三种先前的治疗方法，包括免疫调节剂（IMiD），蛋白酶体抑制剂（PI）和抗CD38抗体，并且所有患者均对其最后治疗无效。94％的患者对抗CD38抗体无效，而84％的患者对三重不应（对IMiD剂，PI和抗CD38抗体无效）。总响应率为73.4%，平均无进展生存期8.6个月。bb此次申请上市为四线治疗，同时多个临床研究正在进行，谋求从后线治疗逐步前移。

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修美乐在华获批第六个适应症

3月30日，艾伯维（Abbvie）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已于3月24日批准修美乐（阿达木单抗注射液）用于治疗对糖皮质激素应答不充分、需要节制使用糖皮质激素、或不适合进行糖皮质激素治疗的成年非感染性中间葡萄膜炎、后葡萄膜炎和全葡萄膜炎患者。本次获批不仅意味着修美乐在华收获其第六个适应症，成为目前中国首个、也是唯一一个获批治疗这类葡萄膜炎的生物制剂，也标志着继风湿免疫、皮肤、胃肠道领域和儿科之后，修美乐在中国又进入一个全新的治疗领域——眼科领域。值得一提的是，今年第一季度，修美乐已在中国获批两个适应症，另外一个适应症为成人克罗恩病。

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再生元创新降脂疗法有望第二季度递交上市申请

3月31日，再生元（Regeneron）公司在美国心脏病学会年度科学会议与世界心脏病学会（ACC.20）上，公布了该公司开发的evinacumab，在治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的3期临床试验详细结果。Evinacumab是一款全人源化血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）单克隆抗体。试验结果表明，evinacumab在已经使用他汀类药物和PCSK9抑制剂的HoFH患者中，能够将低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平继续降低49%。该公司计划在今年第二季度向FDA递交生物制品许可申请。

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新冠肺炎重症患者C5a明显升高，舒泰神2例BDB-治疗患者有效

3月30日，医学预印本期刊MedRxiv在线发表了新冠病毒N蛋白激活补体凝集素途径的临床研究文章，题目为“HighlypathogeniccoronavirusNproteinaggravateslunginjurybyMASP-2-mediated

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