强强联合Apellis与Beam携手开

医麦客近期热门报道★基因治疗浪潮已至，行业面临哪些痛点？★药融资丨下一代基因编辑公司完成IPO，推进CRISPR造血干细胞疗法进入临床点击图片，立即报名

年7月3日/医麦客新闻eMedClubNews/--近日，Apellis和BeamTherapeutics签署了万美元的协议，Apellis将支付这笔资金以共享Beam的碱基编辑技术，该技术将用来发现针对补体系统疾病的新疗法。

这笔交易是在IntelliaTherapeutics公布首个人类基因编辑结果后几天达成的，该结果首次表明基因可以在人体内成功编辑。这一结果无疑增强了Beam等基因编辑公司的信心。

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补体是一组具有酶促反应活性的血清糖蛋白，可以“补充”抗体杀死微生物，因此得名“补体”。这些糖蛋白平常以非活性状态存在于血浆之中，当其被激活物质活化之后，才表现出各种生物学活性，并参与免疫病理反应。

然而补体异常活化时又可出现补体过度消耗、自身正常细胞受到攻击，大量炎症反应介质释放，诱发免疫炎症反应，从而造成机体损害。

补体系统参与许多疾病的进展

补体活化与多种常见的自身免疫病相关，如系统性红斑狼疮（SLE），类风湿关节（RA），和系统性炎症；

眼科疾病如葡萄膜炎、青光眼等；

肾病中包括C3肾小球病、非典型溶血尿毒综合征和IgA肾病等；

罕见病如中枢神经系统（CNS）和周围神经系统（PNS）中的阿尔兹海默（AD）、视神经脊髓炎（NMO）、重症肌无力（gMG）；

血液病领域包括阵发性睡眠性血红蛋白尿、血栓性微血管病等。

尽管有大量疾病需要针对补体系统进行调节，但目前只有几种罕见的疾病被批准用于针对补体的临床治疗。目前有基础治疗方案的补体疾病包括阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症、重症肌无力和神经脊髓炎等疾病。

“如果我们开始使用基因编辑来重新平衡已经失去平衡的稳态系统会怎样？我们所患的许多疾病都是长期失调的结果。”Apelis首席执行官CedricFrancois博士说。

▲Apelis首席执行官CedricFrancois博士（图片来源：Apellis新闻稿）

Beam的碱基编辑技术是完成这项工作的工具，Beam所依赖的先导编辑技术，在无需造成DNA双链断裂的情况下，便可有效实现所有12种单碱基的自由转换，而且还能有效实现多碱基的精准插入与删除。

Nature杂志评论这一技术是“超精确的新型基因编辑工具”，Science杂志评论它是“超越CRISPR”的重大突破，哈佛大学教授，CRISPR先驱乔治·丘奇（GeorgeChurch）也盛赞这一成果：“朝着正确方向迈出的一大步”。

“我们现在可以使用非常精确的变化对生物学和遗传学进行更广泛的操作，”Beam首席执行官JohnEvans说，“我们可以在不切割的情况下沉默基因，调节蛋白质功能，以稳态的方式上下调节给定蛋白质的活性。”

▲Beam首席执行官JohnEvans（图片来源：Beam